Aktualne spojrzenie na problem inhibitora czynnika VIII u dzieci

© Borgis - Postępy Nauk Medycznych 8/2016, s. 591-594

*Paweł Łaguna, Barbara Choińska

Streszczenie
Rozwój neutralizujących inhibitorów przeciwko czynnikowi VIII (FVIII) jest głównym powikłaniem leczenia hemofilii A. W obecności inhibitora krwawienia na ogół nie poddają się leczeniu substytucyjnemu, stąd w leczeniu hemofilii powikłanej inhibitorem celem nadrzędnym jest trwała eliminacja inhibitora, a celem doraźnym hamowanie krwawień.
Eliminację inhibitora uzyskujemy przez regularne podawanie preparatów brakującego czynnika krzepnięcia, co ma doprowadzić do eliminacji inhibitora z krwi chorego. Metoda ta zwana jest immunotoleracją (ITI). Poza nią, w leczeniu chorych z inhibitorem wykorzystujemy leczenie omijające za pomocą FIBA lub rVIIa, a przy niepowodzeniu ITI także Mabthera (Rituximab) w dawce 375 mg/m² raz w tygodniu przez 4 tygodnie. Skuteczność tej metody oceniana jest na 50-60%. W artykule przedstawiono nowe spojrzenie na problem związany z występowaniem inhibitora u pacjentów z hemofilią A oraz rolę humanizowanego bispecyficznego przeciwciała (ACE910) przeciw czynnikowi IXa i X, spełniającego kofaktorową funkcję czynnika VIIIa, którego zastosowanie może być skutecznym sposobem leczenia pacjentów z inhibitorem.

Summary
Development of neutralizing inhibitors against factor VIII (FVIII) is a major complication of haemophilia A treatment. In the presence of these inhibitors, bleeds cannot be treated with the missing factors therefore the treatment of haemophilia complicated by the presence of inhibitor has two aims. The most important aim is complete elimination of the inhibitor and the other aim is to stop bleeding. The first aim can be achieved by regular administration of the missing factor in other to eliminate inhibitor from the patient's blood.
This method is called – immune tolerance induction (ITI). In patients with inhibitor we also use bypassing therapy with FEIBA or rVIIa, and in case of failure of ITI also Mabthera (Rituximab) at a dose of 375 mg/m² administered once per week for four weeks. This method is associated with a success rate of 50-60% per cent. The article presents a new look at the problem of the presence of inhibitors in patients with haemophilia A and a role of humanised bispecific monoclonal antibody (ACE910) against factor IXa and X, acting as a cofactor for factor VIIIa, which use can be an effective treatment for patients with an inhibitor.

To jest tylko fragment artykułu. Aby przeczytać całość, przejdź do Czytelni medycznej.