Zastosowanie paliferminu u dzieci i młodzieży poddawanych transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych

Krzysztof Czyżewski, *Jan Styczyński, Robert Dębski, Anna Krenska, Mariusz Wysocki

Streszczenie
Wstęp. Palifermin, rekombinowany ludzki czynnik wzrostu keratynocytów, zmniejsza ryzyko wystąpienia zapalenia śluzówek jamy ustnej u dorosłych pacjentów poddawanych transplantacji komórek krwiotwórczych. Aktualne dowody naukowe wskazują, że u pacjentów dorosłych palifermin skraca również czas żywienia pozajelitowego i czas hospitalizacji, a także zmniejsza użycie leków narkotycznych do kontroli bólu wywołanego zapaleniem śluzówek.
Cel pracy. Celem pracy jest prospektywna analiza bezpieczeństwa i skuteczności zastosowania paliferminu u dzieci i młodzieży.
Materiał i metody. Do analizy włączono 79 kolejnych pacjentów, poddanych transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych, u których zastosowano palifermin. Analizę skuteczności leku przeprowadzono w odniesieniu do grupy 32 pacjentów, u których nie stosowano paliferminu.
Wyniki. Palifermin zmniejszał ryzyko wystąpienia ciężkiego zapalenia śluzówek jamy ustnej, ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (≥ 2 stopień), przewlekłej postaci choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi oraz konieczność użycia morfiny w łagodzeniu bólu wywołanego zapaleniem śluzówek jamy ustnej. Użycie paliferminu nie wpływało natomiast na skrócenie czasu żywienia pozajelitowego. Spośród 79 pacjentów otrzymujących palifermin, jedynie u jednego obserwowano objawy niepożądane pod postacią uogólnionego rumienia i świądu całego ciała. Natomiast wyniki uzyskane w poszczególnych podgrupach w zależności od typu dawcy (rodzinny vs alternatywny) lub zastosowanego kondycjonowania (chemioterapia vs oparte na TBI) osiągnęły różny poziom istotności statystycznej wynikający najprawdopodobniej z liczebności podgrup.
Wnioski. Palifermin jest bezpiecznym lekiem stosowanym u dzieci i młodzieży poddanych transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych. Zastosowanie tego leku wiąże się z istotnym zmniejszeniem powikłań związanych z uszkodzeniem błon śluzowych oraz zmniejszeniem ryzyka rozwoju ostrej i przewlekłej choroby GVHD.

Summary
Introducton. Palifermin, a recombinant human keratinocyte growth factor, is used in adults to prevent oral mucositis following allogeneic stem cell transplantation. Palifermin decreases total parenteral nutrition, length of initial hospital stay and opioid usage in pain control caused by oral mucositis in adults.
Aim. The objective of this prospective study was the analysis of safety and efficacy of palifermin in children and adolescents.
Material and methods. Seventy-nine consecutive patients undergoing allogeneic stem cell transplantation and treated with palifermin were included into the study. The results of efficacy were compared to data of 32 patients, not treated with palifemin.
Results. Palifermin decreased incidence of severe oral mucositis (grade 3 and 4 WHO), acute graft versus host disease (≥ 2 grade), chronic graft versus host disease, and opioid usage in pain control caused by oral mucositis. Palifermin did not affect time of total parenteral nutrition. Adverse events of palifermin use were observed only in one patient as generalized itch and erythema. Data obtained in particular subgroups: type of donor (sibling vs alternative) or type of conditioning (chemotherapy vs TBI-based) reached different statistical significance level, what was limited by number of patients in particular subgroups.
Conclusions. Palifermin is a safe drug when used in children and adolescents undergoing allogeneic stem cell transplantation. The use of this drug leads to significant decrease of mucosal toxicity and frequency of acute and chronic GVHD.

To jest tylko fragment artykułu. Aby przeczytać całość, przejdź do Czytelni medycznej.