Odmienność uwarunkowań patofizjologicznych, obrazu klinicznego i metod terapii młodzieńczej postaci tocznia trzewnego układowego

*Lidia Hyla-Klekot¹, Grażyna Kucharska², Karina Słonka¹, Katarzyna Karwicka²

Streszczenie
Toczeń trzewny układowy jest wieloukładową chorobą zapalną o podłożu autoimmunologicznym, w rozwoju której zaangażowane są czynniki genetyczne, hormonalne, środowiskowe. Około 20% przypadków tocznia ma swój początek w okresie dzieciństwa lub w okresie dojrzewania, gdzie rozwój choroby promuje niedojrzałość układu immunologicznego oraz inicjacja syntezy hormonów płciowych. Młodzieńcza postać tocznia trzewnego różni się istotnie od postaci dorosłych. Charakteryzuje się bardzo dużą aktywnością kliniczną i serologiczną, szybkim rozwojem powikłań narządowych i koniecznością agresywnego leczenia immunosupresyjnego. Najczęściej występującymi objawami są: nefropatia, zajęcie ośrodkowego układu nerwowego oraz układu krwiotwórczego. Nefropatia rozwija się w 90% przypadków w pierwszych 2 latach choroby, a jej przebieg i podłoże patomorfologiczne stanowią główny czynnik determinujący sposób leczenia i rokowanie. Rekomenduje się wczesne wykonanie biopsji nerki i powtórzenie badania po 6 miesiącach. Młodzież rozwija zwykle ciężkie, proliferacyjne postacie glomerulopatii (klasa III lub IV WHO), które mimo leczenia w 25% przypadków prowadzą do rozwoju schyłkowej niewydolności nerek. Czynnikami złej prognozy są: obecność przeciwciał antykardiolipinowych, niskie stężenia C3 i C4 dopełniacza, wysokie miano przeciwciał anty-dsDNA, co wymaga intensywnego leczenia immunosupresyjnego. Terapia indukcyjna obejmuje dożylną podaż metyloprednizolonu, cyklofosfamidu lub mykofenolanu mofetylu, cyklosporyny A. W podtrzymywaniu remisji rekomenduje się MMF. W przypadkach opornych na leczenie opisano korzystne działanie rituksimabu. Leczenie tocznia wywołuje szereg powikłań w zakresie procesów wzrostu, dojrzewania, ogólnoustrojowego metabolizmu i psychiki młodego pacjenta, a wciąż niesatysfakcjonujące wyniki leczenia są w znacznym stopniu wynikiem skumulowanych działań ubocznych terapii. Przekazanie dorastającego pacjenta pod opiekę internisty (reumatologa, nefrologa) winno uwzględniać posiadanie przez niego wiedzy na temat odmienności pediatrycznej postaci tocznia i znajomość unikalnych potrzeb tego pacjenta.

Summary
Systemic lupus erythematosus is a multisystem inflammatory disease of autoimmune aetiology, the development of which involves genetic, hormonal and environmental factors. Approximately 20% of lupus cases have their onset during childhood or adolescence due to immune system immaturity and sex hormone synthesis initiation, both of which promote the development of the disease. Juvenile systemic lupus erythematosus differs from that of adult-onset.
The disease is characterised by a very high clinical and serological activity, rapid development of organ complications as well as the necessity of an aggressive immunosuppressive therapy. The most common symptoms include: nephropathy, involvement of the central nervous system and the hematopoietic system. In 90% of cases, nephropathy develops during the first two years of the disease with its course and its pathomorphological etiology being the major determinants of treatment and prognosis. It is recommended that early renal biopsy is performed and repeated after 6 months. Young people usually develop severe proliferative forms of glomerulopathy (WHO class III or IV), which lead to an end-stage renal failure in 25% of cases, even though treated. Poor prognostic indicators include as follows: the presence of antiphospholipid antibodies, low complement C3 and C4 levels, high titer of anti-dsDNA antibodies, which requires intensive immunosuppressive therapy. Induction therapy involves an intravenous administration of methylprednisolone, cyclophosphamide or mycophenolate mofetil, cyclosporin A. MMF is recommended for maintaining remission. Rituximab has been described to have positive effects in treatment-resistant cases. The treatment of lupus entails a number of complications affecting the processes of growth, maturation, systemic metabolism as well as the mental state of a young patient. Furthermore, so far unsatisfactory treatment results are to a large extent the outcome of cumulative adverse effects of the therapy.
When referring an adolescent patient to an internist (rheumatologist, nephrologist), the specialist’s knowledge on the dissimilarities associated with the paediatric lupus as well as familiarity with patient’s special needs ought to be considered.

To jest tylko fragment artykułu. Aby przeczytać całość, przejdź do Czytelni medycznej.