Adalimumab w terapii wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci

*Anna Wiernicka, Maciej Dądalski, Monika Szychta, Grzegorz Oracz, Jarosław Kierkuś

Streszczenie
Wstęp. Skuteczność adalimumabu (ADA) u pacjentów dorosłych ze średnio ciężką i ciężką postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego została potwierdzona. Niestety brakuje danych na temat roli ADA u dzieci.
Cel pracy. Celem badania było podsumowanie doświadczeń własnych w leczeniu adalimumabem (ADA) wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci.
Materiał i metody. Retrospektywnie przeanalizowano dane sześciu pacjentów ze średnio ciężką i ciężką postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego leczonych ADA. Zebrano dane dotyczące dotychczasowej terapii, leczenia stosowanego w czasie rozpoczęcia kuracji ADA oraz przeanalizowano parametry biochemiczne. Oceniono odpowiedź krótkoterminową na leczenie adalimumabem oraz opisano długoterminowe wyniki. Do oceny odpowiedzi klinicznej wykorzystano skalę PUCAI. Odpowiedź endoskopową oceniono za pomocą skali Baron.
Wyniki. Średni wiek w momencie diagnozy wyniósł 11,83 ± 2,78 roku. Średni wiek w momencie rozpoczęcia terapii adalimumabem wyniósł 14 ± 2,22 roku. Średni czas trwania choroby przed pierwszą iniekcją ADA wyniósł 23,8 ± 20,8 roku. 5 pacjentów było wcześniej leczonych infliksymabem (IFX). Wskazaniami do terapii adalimumabem były: reakcja nadwrażliwości na IFX (2 osoby), nieskuteczność leczenia IFX (3 osoby), sterydozależność (1 osoba). Jeden pacjent nie zareagował na leczenie ADA, ostatecznie miał wykonaną kolektomię. W 8 tygodniu 2 z 6 pacjentów uzyskało odpowiedź kliniczną. Średni wynik w skali PUCAI na początku leczenia wynosił 32,5 ± 24,23 (5-75), zaś w 8 tygodniu 19 ± 19,49 (0-50). 5 pacjentów ukończyło fazę indukcji i zostało włączonych do fazy podtrzymującej leczenia ADA. Jeden pacjent został wykluczony z analizy długoterminowej odpowiedzi z uwagi na ukończenie 18 roku życia. 4 pacjentów włączono do dalszej analizy. Po 6 miesiącach leczenia wszyscy pacjenci byli w remisji klinicznej (PUCAI < 10), w dwóch przypadkach remisję potwierdzono endoskopowo (Baron 0). Po 12 miesiącach 3 pacjentów pozostawało w remisji klinicznej, u 2 wykonano kolonoskopię (Baron 1 i 0). PUCAI po 6 i 12 miesiącach wyniósł odpowiednio 2,5 ± 2,88; 7,5 ± 11,9.
Wnioski. Adalimumab jest skutecznym i dobrze tolerowanym lekiem u pacjentów pediatrycznych z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, którzy nie tolerowali leczenia IFX lub utracili odpowiedź na IFX. Adalimumab powinien być rozważany w terapii UC u dzieci przed decyzją o wykonaniu kolektomii.

Summary
Introduction. Adalimumab (ADA) has been shown to be effective in adult patients with moderately to severely active ulcerative colitis. Unfortunately, data about its role in pediatric patients are sparse.
Aim. The aim of our study was to summarize the experience with adalimumab (ADA) used in therapy of pediatric patients with ulcerative colitis (UC) in our center.
Material and methods. We retrospectively analyzed data of six children with active UC who have been treated with ADA in our hospital. Data about treatment history, concomitant therapy, and biochemical parameters were collected. We evaluated short term response to ADA as well as long term outcomes. PUCAI index was used to assess clinical condition of the subjects. Endoscopic features were classified according to Baron scale.
Results. The mean age at diagnosis was 11.83 ± 2.78 years. The mean age at the time of first ADA injection was 14 ± 2.22 years. Mean duration of disease before ADA therapy was 23.8 ± 20.8 months. 5 patients were previously treated with infliximab. Indications for ADA were: hypersensitivity reaction to IFX (2 pts.), infliximab refractory UC (3 pts.), steroid dependency (1 pt.). One child didn’t response to ADA and had colectomy. At week 8, 2 of 6 patients had a clinical response. Mean PUCAI score at baseline was 32.5 ± 24.23, at week 8 was 19 ± 19.49. Five patients competed the induction phase and were entered into maintenance phase of the ADA therapy. One child has been excluded from long-term analysis. He received five injections of ADA and has been transferred to the center for adults. 4 patients after 6 months of ADA therapy maintained clinical remission (PUCAI < 10), in 2 cases remission was endoscopically assessed (grade O in Baron scale). After 12 months 3 patients were in clinical remission, in 2 cases colonoscopy has been performed (Baron scale 0 or 1). PUCAI index after 6 and 12 months were retrospectively 2.5 ± 2.88; 7.5 ± 11.9.
Conclusions. Adalimumab is effective and safe treatment in pediatric ulcerative colitis intolerant to or with loss of effect to infliximab therapy. Should be considered as the rescue treatment before colectomy in this age group.

To jest tylko fragment artykułu. Aby przeczytać całość, przejdź do Czytelni medycznej.