Charakterystyka pacjentów pediatrycznych z chorobą Crohna kwalifikowanych do leczenia biologicznego

*Edyta Szymańska¹, Maciej Dądalski², Grzegorz Oracz², Jarosław Kierkuś²

Streszczenie
Wstęp. Współczesne stosowanie nowoczesnych terapii jest problemem ekonomicznym w każdym kraju. Dlatego też dostępność leków biologicznych w Polsce jest możliwa dzięki programom terapeutycznym prowadzonym przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ). Aktualnie w programach terapeutycznych NFZ mieści się terapia infliximabem dla pacjentów pediatrycznych (6-18 rok życia) z ciężką postacią choroby Crohna (CD).
Cel pracy. Celem pracy było scharakteryzowanie pacjentów Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania IP-CZD kwalifikowanych do leczenia infliximabem (IFX) lub/i adalimumabem (ADA).
Materiał i metody. Przeprowadzono retrospektywną analizę 107 dzieci w wieku 13,0 ± 9,3 lat ze zdiagnozowaną CD i leczonych IFX i/lub ADA na przestrzeni 8 lat, w latach 2005-2013. Analizowane informacje obejmowały dane demograficzne, takie jak wiek, płeć, wiek w czasie diagnozy oraz aktywność kliniczną i postać choroby u pacjentów leczonych preparatami biologicznymi.
Wyniki. Przeanalizowano 107 pacjentów z CD (Ch: 54, Dz: 53) w wieku 13,0 ± 9,3. Osiemdziesięciu jeden przyjmujących IFX (75,7%), 26 (24,3%) ADA i 8 (7,5%) oba leki. Najczęstszą lokalizacją była L3 (56,1%). Objawy pozajelitowe odnotowano u 18 pacjentów (16,8%), przy czym najczęstszym z nich było zapalenie/bóle stawów (77,8%). Najczęściej obserwowanymi komplikacjami były zaburzenia wzrastania i niedożywienie u 10 chorych z CD (9,3%). Średni wynik w skali PCDAI przy kwalifikacji wynosił (mediana±] 52,5 ± 27,5. Średni wynik w skali SES-SD przy kwalifikacji wynosił 18 (1,0-22,0).
Wnioski. Pacjenci pediatryczni kwalifikowani do leczenia biologicznego prezentowali raczej ciężki niż umiarkowanie ciężki przebieg choroby z wysoką punktacją w skali PCDAI.

Summary
Introduction. Treatment with modern therapies is an economic problem in every country. Therefore, there are therapeutic programs of National Health Fund (NHF) in Poland which enable to apply such expensive treatment. Currently, Polish NHF programs include biologic therapy with infliximab (IFX) for pediatric patients aged 6-18 years with severe Crohn’s disease (CD).
Aim. The aim of this study was to describe the clinical profile of pediatric patients hospitalized in the Department of Gastroenterology, Hepatology and Feeding Disorders, Children’s Memorial Health Institute in Warsaw, who have been qualified to biologic therapy with either infliximab (IFX) or adalimumab (ADA).
Material and methods. We have performed a retrospective analysis of 107 children age 13.0 ± 9.3 years diagnosed with CD and treated with IFX and/or ADA within the period of 8 year; time between 2005 and 2013. The data on patient’s demographics, including age, sex, and age at disease onset as well as on the course and behavior of CD have been collected.
Results. One hundred and seven CD patients (M: 54, F: 53) aged 13.0 ± 9.3 years were analyzed. Eighty one children (75.7%) received IFX, 26 (24.3%) ADA, and 8 (7.5%) were treated with both agents. Mean disease duration was 5.5 ± 0.83 years. The most frequently found location of lesions was L3 (56.1%). Extraintestinal manifestations were reported in 18 patients (16.8%), and arthralgia/arthritis was the most frequently found condition among them (77.8%). The most frequently found complication were nutritional and growth disorders, observed in 10 patients (9.3%). Mean PCDAI score at qualification was (median± ) 52.5]±27.5. Mean SES-SD (median [interquartile range]) score at qualification was 1 (1.0-22.0).
Conclusions. Pediatric patients qualified to biologic therapy have rather severe than moderate course of disease with high PCDAI score.

To jest tylko fragment artykułu. Aby przeczytać całość, przejdź do Czytelni medycznej.